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研究新思路丨馬賽替尼聯合利魯唑治療ALS,曙光再現!

發布時間 : 2018-12-24 10:04:55 作者 : 中國醫師協會融化漸凍的心項目 閱讀量 : 23

馬賽替尼是一種選擇性激酶抑制劑,在肥大細胞激活過程中起著重要作用,如免疫應答、腦內淋巴浸潤與多發性硬化相關的炎癥反應。

由于其新型作用機制,馬賽替尼正在被開發為適用于腫瘤、炎性疾病和某些中樞神經系統的藥物。該藥在2015年獲得食品藥品監督管理局(FDA)治療 ALS的孤兒藥資格,2016年8月8日獲得歐洲藥物管理局(EMA)治療ALS的孤兒藥資格。

烏拉圭研究所Luis Barbeito博士說,馬賽替尼應用在轉基因的ALS小鼠模型中時,馬賽替尼可以延遲小鼠疾病癥狀的出現、改善其握力,減輕體重丟失和增加生存期;在第2/3期ALS 臨床試驗的中期結果中顯示,馬賽替尼聯合利魯唑治療,治療效果遠超單獨用藥。 

2018年10月份AB Science在《臨床調查觀察》雜志上發表文章《肥大細胞和中性粒細胞介導ALS中的外周運動路徑退化》,文章中加強了馬賽替尼治療ALS的證據。

這次研究首次在ALS患者的肌肉中發現大量滲入的肥大細胞和中性粒細胞,這也提示我們這些細胞可能是ALS發病的重要機制。在ALS患者身上的這些發現與在ALS小鼠模型(SOD1 G93A)的肌肉和坐骨神經中的發現結果一致。

本次實驗還表明,馬賽替尼聯合利魯唑治療能夠顯著下調肥大細胞和中性粒細胞聚集,降低疾病進展和運動功能惡化的速度。這項研究的結果也將在今年12月份舉行的ALS/MND國際研討會(英國格拉斯哥)上發表。

本次研究與先前發表在期刊中的證據一起表明,馬賽替尼聯合利魯唑治療時,能夠以肥大細胞和小神經膠質細胞為靶點,在大鼠模型和小鼠模型中表現出減少運動神經元死亡和萎縮的能力,從而探明了馬賽替尼在ALS中的潛在作用機制。

ALS是一種復雜的異質性疾病,患者將需要多種不同的治療方法。在對抗ALS的戰斗中,結合不同的方法可以更加有效地治療ALS,其中每種療法可解決ALS生物學不同方面的問題。

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